'Fine dell'inizio': il farmaco rivoluzionario per l'Alzheimer potrebbe essere lanciato l'anno prossimo

Il famoso genetista Prof. Professor Sir John Hardy ha affermato che la decennale ricerca di trattamenti potrebbe finalmente aver raggiunto la 'fine dell'inizio'. Sir John Hardy ha affermato che la decennale ricerca di trattamenti potrebbe finalmente aver raggiunto la 'fine dell'inizio'. Ma lui e colleghi scienziati hanno avvertito che solo una frazione dei pazienti ne trarrebbe beneficio a meno che il NHS non riduca i tempi di attesa per la diagnosi.



Vogliono uno sforzo enorme per aumentare il rilevamento dell'Alzheimer nelle sue prime fasi, in modo che più persone possano essere curate e prendere parte alla ricerca.

La dott.ssa Susan Kohlhaas, dell'Alzheimer's Research UK, ha dichiarato: 'Le sfide per il sistema sanitario saranno enormi. Portare le persone diagnosticate precocemente, nella ricerca e nel trattamento in anticipo, sarà davvero fondamentale nei prossimi anni.

'Questa è una vera finestra di opportunità per noi come campo per farlo bene'.

Circa 900.000 persone nel Regno Unito hanno la demenza, di cui il 60-70% dei casi è causato dall'Alzheimer.



  È stato scoperto che il farmaco Lecanemab ha ridotto il declino cerebrale nelle persone con demenza lieve

È stato scoperto che il farmaco Lecanemab ha ridotto il declino cerebrale nelle persone con demenza lieve (Immagine: GETTY)

Gli scienziati hanno affrontato decenni di battute d'arresto e vicoli ciechi nella ricerca di un farmaco che potesse rallentare, arrestare o addirittura invertire la malattia.

Ma a settembre, è stato scoperto che il farmaco lecanemab ha ridotto il declino cerebrale nelle persone con demenza lieve.



Uno studio clinico mondiale su 1.795 pazienti ha dimostrato che ha eliminato sia la proteina amiloide tossica dal cervello sia rallentato la progressione dei sintomi di circa il 27% dopo 18 mesi.

I dati completi per confermare i risultati saranno presentati a San Francisco la prossima settimana e ieri, un gruppo di esperti si è riunito al Science Media Center di Londra per discutere le loro aspettative.

Sir John ha dichiarato: “Sono davvero entusiasta perché abbiamo visto solo comunicati stampa e questo è un po' pericoloso.

“Ma sono entusiasta nella misura in cui sto spendendo $ 7.000 del budget del mio laboratorio per partecipare perché voglio essere lì e vederlo di persona.



“In realtà penso che questo sia un momento storico. Ci è voluto molto tempo per arrivare qui e abbiamo suggerito per la prima volta terapie amiloidi nel 1992'.

Sir John ha detto che anche se 'una rondine non fa primavera', la svolta potrebbe segnare 'la fine dell'inizio' nella battaglia contro la demenza.

Alla domanda su quanto presto lecanemab potrebbe essere disponibile nel Regno Unito, ha dichiarato: 'Immagino che vedremo le prime persone verso la fine del prossimo anno nel Regno Unito'.

Altri farmaci sono in fase di sviluppo, ma nessuno ha visto risultati come
promettente come trattamento immunoterapico lecanemab. Prodotto dalla società farmaceutica Eisai con sede a Tokyo e dalla società biotecnologica statunitense Biogen, viene somministrato per iniezione ogni due settimane.

Utilizza un anticorpo che si lega a piccoli gruppi di amiloide, segnalando al sistema immunitario di attaccarli e eliminarli.

Il dottor Kohlhaas ha affermato che il successo del farmaco è stata una 'occasione epocale' che 'smentisce il mito secondo cui la demenza è solo una parte inevitabile dell'invecchiamento'. Ha aggiunto: “Questi sono farmaci di prima generazione e ci aspettiamo che abbiano un effetto modesto.

'Ma ci dà un punto d'appoggio e un modo per capire meglio il morbo di Alzheimer e costruire su questo'.

Eisai prevede di richiedere una licenza nel Regno Unito entro la fine di marzo.

Se approvato, il cane da guardia dei farmaci dovrebbe valutare attentamente se il farmaco - che è probabile che sia costoso - sia sufficientemente efficace per l'uso sul NHS.

Le stime suggeriscono che fino a 105.000 persone con Alzheimer lieve potrebbero essere ammissibili al lecanemab entro il 2025.

Tuttavia, gli esperti hanno avvertito che il Regno Unito non era ben preparato per l'arrivo di tali trattamenti tanto attesi.

Esistono due modi per rilevare l'amiloide nel cervello: una scansione PET o una puntura lombare, che preleva fluido dalla colonna vertebrale.

L'Alzheimer's Research UK stima che solo il due per cento dei pazienti riceva questi test specifici.

E molti non entrano in contatto con una clinica per la demenza fino a quando la loro malattia non è progredita oltre lo stadio lieve, il che li lascerebbe incapaci di beneficiare del lecanemab.

Il dottor Kohlhaas ritiene che, a meno che i servizi diagnostici non migliorino, solo un paziente su 20 che dovrebbe essere idoneo per il farmaco potrà accedervi. Ha aggiunto: 'Il risultato del lecanemab porta un rinnovato senso di urgenza per migliorare davvero il modo in cui diagnostichiamo malattie come il morbo di Alzheimer'.

La dott.ssa Liz Coulthard, professore associato di neurologia della demenza all'Università di Bristol, ha affermato che molti dei pazienti che vede nelle cliniche hanno già una demenza moderata.

Ha detto: “Spesso non vediamo persone con malattie lievi perché tendono a essere rassicurate dai medici di base fino a quando i loro sintomi non sono davvero evidenti. “Quindi stiamo vedendo i pazienti abbastanza tardi nel corso della loro malattia. Per mirare a questi trattamenti amiloidi che stanno arrivando, dobbiamo sapere se i pazienti hanno effettivamente l'amiloide nel cervello'.

La dottoressa Coulthard ha detto che c'erano quattro farmaci che poteva prescrivere ai pazienti per migliorare la loro memoria e attenzione. Ma nessuno modifica la malattia di base e circa un quinto dei pazienti non può assumerli, a causa degli effetti collaterali.

Senza dati completi, è impossibile dire esattamente quanto sarebbero grandi i benefici del trattamento con lecanemab. Ma il dott. Coulthard stima che se la riduzione del 27% del declino fosse sostenuta nel tempo, alle persone con MA potrebbero essere concessi 19 mesi in più di vita indipendente prima di sviluppare una demenza conclamata.

Lecanemab

I risultati della sperimentazione annunciati a settembre hanno reso lecanemab il primo farmaco testato in uno studio clinico per rallentare la progressione della demenza.

È un trattamento immunoterapico somministrato per infusione endovenosa ogni due settimane per 18 mesi. Ha rallentato il declino cognitivo del 27% nei pazienti con Alzheimer lieve.

Aducanumab

Aducanumab è stato approvato per l'uso negli Stati Uniti lo scorso anno, ma respinto dall'Agenzia europea per i medicinali.

È stato coinvolto in polemiche perché i processi non hanno mostrato chiari benefici. Gli esperti hanno sostenuto che non era etico implementarlo in quanto può causare effetti collaterali.

Poiché il farmaco è sviluppato da Biogen, che produce anche lecanemab, è probabile che venga lasciato indietro se il farmaco più promettente ottiene il via libera dalle autorità di regolamentazione.

Gantenerumab

Questo sembrava promettente all'inizio di quest'anno, dopo che è stato scoperto che una dose elevata riduce l'amiloide nel cervello.

Ma i risultati deludenti della sperimentazione della scorsa settimana hanno mostrato che il farmaco non ha raggiunto il suo obiettivo di rallentare il declino clinico nei pazienti con Alzheimer precoce.

Uno studio ha trovato alcuni segni che aveva rallentato il declino cognitivo, ma questi non erano abbastanza chiari per essere statisticamente significativi.

I risultati completi saranno presentati alla conferenza CTAD la prossima settimana e gli esperti affermano che ogni prova aiuta a comprendere meglio cosa funziona e cosa no.

donanemab

Gli studi suggeriscono che donanemab può rallentare il declino della memoria e delle capacità di pensiero.

I risultati di uno studio di fase due saranno presentati al CTAD.

'Sapevo solo che qualcosa non andava bene'

L'esperienza di Barbara Wild mette a nudo le difficoltà affrontate da alcuni pazienti per ottenere una diagnosi di demenza.

Il marito, il fratello e la figlia Denise Wallin, a turno, l'accompagnavano dal medico di base e chiedevano ripetutamente scansioni.

Denise, 46 anni, ha dichiarato: “A mia madre è stata diagnosticata per la prima volta la depressione, ma ero convinta che fosse qualcosa di più. Ha fatto i test di memoria ma li ha superati, poiché la demenza frontotemporale colpisce il comportamento più della memoria nelle prime fasi.

'Alla fine ha fatto una scansione del cervello e le è stata diagnosticata, ma inizialmente le era stata diagnosticata la demenza vascolare'.

Barbara ha ricevuto la diagnosi nel 2012. Ma quando Denise ha letto delle diverse forme di demenza online, ha sentito che qualcosa non andava.

Ha detto: “La mamma è stata indirizzata a un consulente ospedaliero e la sua diagnosi è stata cambiata in FTD.

“È stato un sollievo ricevere finalmente la diagnosi, anche se è stato molto triste. Non ci sono trattamenti specifici per l'FTD, ma una diagnosi precoce e accurata avrebbe evitato molto stress e ci avrebbe aiutato a prepararci per quello che sarebbe successo'.

Barbara è morta nel 2018 all'età di 66 anni.

Ci sono quasi un milione di persone affette da demenza nel Regno Unito. Una persona su tre nata oggi lo svilupperà nel corso della sua vita.

La necessità di trattamenti che cambiano la vita non potrebbe essere più chiara.

La buona notizia è che, grazie alla ricerca, i farmaci sono all'orizzonte per le persone nelle prime fasi della malattia di Alzheimer, la principale causa di demenza.

Questo è monumentale: sarebbero i primi nuovi trattamenti in 20 anni e i primi a rallentare la stessa malattia di Alzheimer. Ma a meno che non possano essere messi a disposizione dei pazienti nel Regno Unito che ne hanno bisogno, il danno e il dolore della demenza rimarranno invariati. Il primo ostacolo è che questi farmaci eliminino la burocrazia necessaria, per garantire che siano sicuri per i pazienti e offrano un buon rapporto qualità-prezzo.

Ma poi devono essere implementati nel NHS, e questo potrebbe essere ancora più difficile - questi nuovi farmaci per l'Alzheimer devono essere somministrati solo alle persone che ne trarranno beneficio - persone nelle prime fasi dell'Alzheimer, che hanno la caratteristica proteina amiloide in il loro cervello.

Ma trovare persone che hanno le prime fasi dell'Alzheimer o altre forme di demenza è complicato. Non è come il cancro, dove le scansioni e gli esami del sangue sono prontamente disponibili per diagnosticare e rilevare i primi segni della malattia.

La rilevazione dell'amiloide richiede test diagnostici specifici, una scansione PET specializzata o un campione di fluido prelevato tramite una puntura lombare nella colonna vertebrale.

Attualmente solo il due per cento dei pazienti riceve tali test e sappiamo che i due terzi dei servizi avrebbero bisogno di almeno un anno per adattarsi per essere pronti a offrire un nuovo trattamento.

Senza un aumento significativo della capacità dei servizi diagnostici e di più personale clinico, i futuri pazienti con Alzheimer precoce dovranno affrontare una lunga attesa per accedere a questi nuovi farmaci. Quell'attesa è troppo lunga e potenzialmente rischia che la malattia progredisca troppo, con troppi danni alle cellule cerebrali perché i farmaci funzionino.

Quindi migliorare la diagnosi è assolutamente fondamentale. E sarà necessario che i medici, i sistemi sanitari e il governo lavorino insieme per garantire che il SSN sia pronto per la prossima rivoluzione per le persone affette da demenza.

  • Susan Mitchell è consulente per le politiche dell'Alzheimer's Research UK

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